Embora a RDC 38/13 já não seja tão recente, os programas de acesso expandido, que viabilizam o fornecimento de medicamentos ainda não disponíveis no país a pacientes graves e sem alternativa terapêutica satisfatória disponível no país, ainda são pouco explorados pelas indústrias farmacêuticas.

O medicamento a ser disponibilizado deverá ter, pelo menos, um estudo fase III em desenvolvimento ou concluído para a mesma indicação solicitada para os pacientes. A indústria (“patrocinador”) que estiver disposta a disponibilizar medicamentos gratuitamente a pacientes que não foram elegíveis para participar de estudos clínicos (ou na ausência de estudos clínicos com esta medicação/ para esta indicação no país) e que não têm alternativa terapêutica satisfatória disponível no país, poderá implementar este tipo de programa, que é regulamentado pela ANVISA.

O prazo para aprovação regulatória para programas de acesso expandido é curto (aproximadamente 15-30 dias), visando beneficiar estes pacientes graves com agilidade.

Para os médicos que acompanham os pacientes do programa (“médicos responsáveis”), isto pode representar uma oportunidade para manejar uma medicação nova, e apresentar uma alternativa de tratamento a pacientes que estariam desenganados.

Para os pacientes, além da possibilidade de terem sua sobrevida aumentada com um novo tratamento promissor, o patrocinador fica obrigado a fornecer o medicamento gratuitamente aos participantes do programa, enquanto houver benefício, a critério médico. Além disso, em geral, estes medicamentos são de alto custo e não necessariamente serão, um dia, fornecidos gratuitamente pelo SUS ou pelos planos de saúde sem necessidade de ação judicial.

Mas programas de acesso expandido devem ser considerados quando o patrocinador pretender incluir um número considerável de pacientes (por exemplo, dezenas). Quando a previsão é de incluir poucos pacientes, que não podem ser “agrupados” através de critérios de inclusão/ exclusão de um protocolo (ainda que bem mais simples do que um protocolo de estudo clínico), necessário para um programa de acesso expandido, a alternativa é um programa de uso compassivo, também regulamentado pela ANVISA, pela mesma RDC 38/13, e sobre o qual escreverei em outra oportunidade.

E lembre-se: não se refira a programas de acesso expandido ou uso compassivo como “estudos”, pois eles representam exatamente uma alternativa a pacientes que não tiveram a possibilidade de participar de estudos clínicos, e o fluxo regulatório é bem diferente de um estudo clínico, visando justamente sua implementação com maior agilidade.

Para saber mais sobre estudos clínicos, visite: www.e-supere.com.br